据《布鲁塞尔时报》9月20日报道，比利时一名9个月大的幼童患罕见的危及生命的疾病，某制药公司却拒绝根据慈善项目管理提供免费药物。家人拼尽全力动员全社会，通过众筹终于凑齐了高达千万的药物费用。（凯发k8娱乐-凯发k8一触即发）
比利时幼童pia患有致命的基因疾病脊髓性肌萎缩（sma），自出生后两周起就一直发呆。据悉，sma 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因。
有一种名为zolgensma的基因疗法可一次性治疗sma，能从根本性地解决1型sma的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上具有绝对的里程碑进展，并且已在美国十几个婴儿的试验中获得成功。
但该药一针药标价210万美元（折合人民币约1448万），堪称史上最贵药物之一。
迄今为止，这种药物仅在美国获得授权使用，尚未获得进入欧洲及其他市场的批准。
该药过高的费用也遭到了外界批评，欧洲药物管理局（ema）对该药物的批准申请仍在进行，只有批准通过，才有希望对该药的价格进行进一步的谈判。
这个家庭的命运也引发了比利时政府的关注，9月19日，比利时卫生部长玛吉·德·布洛克(maggie de block)敦促该制药公司“保持人性”，给9个月大的pia使用这种药物。
布洛克表示，该制药公司是一家主要由公共资金支持的公司，应该通过慈善项目“同情使用”（cup）向pia免费提供这种疗法。
cup允许各国政府要求制药公司在市场批准之前免费向病人提供药物。
然而比利时联邦政府认为，该制药公司拒绝此要求是不合理的，并引用了其他制药公司通过cup提供未经批准药物的案例。
该制药公司在政府表态前，曾发表过一份声明，声明中写道:“我们正在与政府机构进行持续对话，为我们所有的创新治疗方案寻找早期获得的凯发k8娱乐的解决方案，这些患者可以从中受益。”声明还补充说，该公司不能对像pia这样的个案发表评论。
然而随后记者要求该制药公司就政府的态度作出回应时，该公司的发言人拒绝回答。
而孩子的家人表示，该制药公司拒绝他们已经提了好几次的要求，如今的表态对他们来说已经不新鲜了。他们希望媒体能起到作用，家人表示：“新闻会带来公众的压力，我们将寻求尽快与诺华对话的方法。
尽管该制药公司冷若冰霜，但天价药物没有吓退患儿的父母，为了支付基因疗法zolgensma的费用，这个家庭发起了一项全国性的众筹活动，设法凑齐了190万欧元（约合人民币1487万）。
整个众筹活动比利时有近一百万人参与捐献，而比利时全国人口也不过1140万。
有了这些钱，pia的家人可以去美国买一针药，pia的生命有救了。
然而其他的患儿呢？
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